在医疗创新领域，CGT（细胞与基因治疗）是近年来一大重要的活跃市场。
全世界范围内，CGT管线持续增长。在欧美，行业内一批优秀公司经过多年技术积淀已愈加成熟，去年已有近10款基因治疗药物获批上市；在国内，随着基因编辑、基因递送等底层技术的发展，CGT领域也在涌现越来越多的发展机遇。
国内CGT进入早期商业化
细胞和基因治疗(Cellular & Gene Therapy)，特指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程，一般不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法。 其中，CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是CGT的典型代表，也是当下最热门的细分领域。
凭借显著的治疗优势，细胞基因治疗（CGT）已成为新一代突破性的精准治疗手段，相关临床转化和商业化正在加速进行。CGT的产业链上游环节包括基因治疗CDMO业务、基因治疗CRO服务、细胞检测与存储、临床早期业务、生物制剂与试剂、设备与仪器；中游包括商业化阶段以及生物制药；下游对应着公立及民营医院。相关上市公司数据显示，除了设备与仪器、生物制剂与试剂等环节相对较低，其余上游及中游环节毛利率最低为35%，最高可达68%，普遍维持较高水平。
2017年，美国FDA先后批准诺华制药和凯特药业的两款CAR-T产品上市，掀起全球CGT产业化热潮。截至今年9月，美国FDA共获批25款CGT制品，其中含病毒载体修饰的产品达到10余款，上市产品数量的增长将迅速打开CGT市场规模，加快CGT疗法从研发迈向商业化生产的步伐。
2015-2020年期间，我国共计开展了超250项CGT临床试验，数量仅次于美国，年化复合增长率超过60%，位列世界第一。
2021年是中国CGT商业化的元年。国内两款CAR-T疗法新药——复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥伦赛注射液（倍诺达）先后获批上市，成为国内细胞治疗领域的标志性事件。综合价值、疗效、成本等各项因素，目前阿基仑赛注射液在中国市场售价为120万元。2021年，推出仅四个月的倍诺达年内营收3080万元，毛利率达29.4%。
弗若斯特沙利文的数据分析显示，2022年中国CGT市场规模预计同比增长1025.21%，且随后多年仍将保持100%以上的高增长趋势。预计到2025年，中国CGT市场规模将达到178.85 亿元人民币。从产业角度来看，CGT有望成为继小分子、大分子之后又一个十年内实现十倍收入增长的黄金赛道。
上游环节外包加速渗透
ASGCT数据显示，截至2021年5月，全球共有1745个CGT项目处于临床前至注册上市阶段，同比增长32%，行业仍处于萌芽快速发展期，未来3-5年有望看到CGT领域药物进入大规模上市期。
作为热点研发领域，CGT在研管线的快速扩增催生出巨大的研发生产需求。CGT产品的生产流程涉及三个相互较为独立的工艺板块：质粒工艺、病毒载体工艺和细胞工艺，工艺复杂、技术壁垒高，其商业化发展依赖规模化生产及可持续供应，自建产能的难度较大。这意味着，依托于CGT产业动向的卖水人——CDMO行业也有机会得到快速发展。
数据显示，在全球和国内有相关CGT产品临床实验公示的企业中，初创公司占比均达70%以上。与小分子和大分子研发管线相比，全球前20的药企发起CGT临床前与临床试验研究占比明显较低，大型药企多以合作开发方式布局CGT，Biotech仍然是CGT的主要研发力量。由于CGT药物生产成本显著高于传统药物、需要更灵活的产能，且CGT CDMO企业掌握着生产技术IP，CGT领域CDMO的外包率也明显高于小分子和大分子。
通过大量收购具有业界领先的技术积累或者大规模产能建设的CGT CDMO，Catalent等海外CGT CDMO龙头快速提升自身实力，占据了行业85%市场空间。相比之下，国内头部CGT CDMO行业已快速崛起，但从产能规模和订单体量上相较国际龙头仍有较大差距。
以2020年销售额计，药明康德旗下的药明生基以55.86%的市场份额稳坐国内CGT CDMO第一把交椅，和元生物、金斯瑞紧随其后，市场占有率分别为7.65%、3.1%。
药明康德在2017年就成立了药明生基，与负责大分子CTDMO（合同检测、研发与生产）的药明生物相对应，药明生基主要负责细胞与基因治疗CTDMO。药明生基拥有位于中美两地的高度一体化的细胞和基因治疗实验室和生产基地，目前为67个项目提供开发与生产服务。在今年上半年为药明康德贡献收入6.15亿元，同比增长35.73%。
2022年，国内CGT CDMO第一股和元生物挂牌上交所科创板，募资总额达13.23亿元。其业务覆盖质粒、AAV、LV载体以及溶瘤病毒等领域的CRO及CDMO，提供从IIT、IND前后、临床及商业化产品生产全产业链服务。今年上半年，和元生物的CDMO业务实现营收1.07亿元，同比增长47.98%，在总营收中占比高达79.25%。
金斯瑞则在2020年推出独立品牌蓬勃生物布局CGT CDMO，在基因细胞治疗业务方面，蓬勃生物能够提供涵盖非注册临床、工艺开发、注册临床和商业化全阶段质粒病毒生产的基因细胞治疗整体解决方案。
在国内CGT CDMO剩余不到34%的分散市场中，还有康龙化成、博腾股份、凯莱英等上市医药公司以及普瑞金、艺妙神州、云舟生物等初创医药公司也通过子品牌、合作开发等方式加入战局。
优质CGT企业的三大特征
2021年，国内CGT领域融资总金额约100亿元人民币，增长速度远超国际水平。今年以来，国内CGT领域投融资持续火爆。2022年1月，CGT公司获得近2.7亿美元融资。2022年2月披露的21笔医药领域融资中，CGT公司占据了11笔。
海通证券数据显示，今年一季度国内CGT领域有8笔融资金额达2亿元人民币以上，融资轮次集中于A轮~B+轮。除光速中国、招银国际、五源资本、红杉资本、金沙江创投、CPE源峰等知名机构以外，投资方多为医疗健康产业资本。涉及的细分疗法种类包括溶瘤病毒、BiTEs、 核酸疫苗、递送平台+核酸药物、脂质纳米颗粒+mRNA药物、SiRNA疗法、TCR-T疗法、异体NK、CAR-NK疗法等。
在投资策略方面，光源资本执行董事洪镭向动点科技表示，CGT赛道应该重点关注三个方向的企业，即基因治疗、细胞治疗以及CGT CXO。目前基因治疗类项目主要集中在罕见病，国内市场空间有限、且定价高昂，可以重点关注头部企业和具备出海能力的企业；递送系统是基因治疗的关键，应重点关注掌握递送系统研发及生产制造能力的企业。而对于使用AAV进行全身性、系统性给药的尤其需要关注企业AAV的规模化生产能力以及AAV的免疫原性问题。在细胞治疗类项目中，需关注通用性细胞疗法（如通用CAR-T、CAR-NK等）、具备实体瘤疗效的细胞疗法、以及能显著降低现有细胞治疗生产成本的项目。细胞治疗产品生产成本高，受限于国内市场的支付能力，可以重点关注具备出海能力的企业。CGT药物生产具备极高的门槛，在CGT外包中，重点关注拥有自主知识产权、技术平台众多、能够开发先进的工艺流程、产品质量高、项目经验丰富、拥有差异化竞争优势的CGT CXO公司。
洪镭认为，优质的CGT公司通常具备三种特征：一是具备良好技术（包括对疾病、生物学机理、递送系统、元件、序列和结构设计等有深入理解）、工艺背景和丰富生产管理经验的复合型团队；二是具有丰富的CGT药物申报经验，临床经验、临床方案的差异化设计的能力，这将大大提升CGT产品的注册速度和后续进入市场的速度；三是在立项之初对产品有着清晰的定位，对未来商业化有充分的预演——致力于解决现有的巨大未满足需求，而不是一个化药或者抗体药物的“me-too”类产品。
对于CGT赛道的发展趋势，光源资本执行董事洪镭预测，应用于基因治疗中的AAV载体的安全性、有效性、耐久性将不断提高；新型递送系统的研发将实现更强的包装能力（大片段）、组织特异性、低免疫原性和更高安全性的目标；基因编辑技术的灵活性、效率和精度将不断提高，基因治疗的适应症也将从罕见病拓展至常见病领域。对于细胞治疗而言，现货型产品是未来发展的趋势，包括通用型的CAR-T、CAR-NK、CAR-M等。现有的细胞治疗产品生产成本较高，未来可通过改变技术路线、生产工艺等方式降低细胞治疗的生产成本，提高患者的可负担性。其次现有的细胞疗法对于实体瘤已经有很多尝试，但效果并不理想，随着技术的进步未来细胞治疗将逐步由血液瘤拓展到实体瘤领域，并且未来可以通过联合化疗、放疗或抗体疗法提高患者的临床获益。
